许多癌症发生与抑癌基因缺陷有关，美国麻省理工学院的研究者首次发现，抑癌基因的在激活可缩小肿瘤，甚至可以使肿瘤消失。该研究提供的证据显示，抑癌基p53将成为非常有前景的人类肿瘤药物的作用靶点。
作为领衔共同作者之一的，来自美国麻省理工学院癌症研究中心和哈佛医科学校的David Kirsch说：“如果我们能够找到药物能够有效的修复p53功能，打开被阻断的通路，那将成为有效的癌症治疗方法。”该研究发表在自然杂志1月24日的电子版上。完成该实验研究的有癌症研究中心主任Tyler Jacks、生物学教授David H. Koch和哈佛Hughes医学研究所的研究者。
很久以来一直认为p53在许多肿瘤的发生过程中扮演关键角色，50％以上人类癌症中有p53的突变。尽管研究者已经发现一些化合物能够修复P53的功能，但直到现在，仍不能确定这些活性是否能够真正逆转原发肿瘤的生长。美国麻省理工学院的最新研究显示，再活化的p53可明显的缩小小鼠肿瘤，在某些小鼠甚至可以完全消除肿瘤。该论文的第一作者，癌症研究中心的博士后，意大利人Andrea Ventura说：“持续的肿瘤抑制基因的表达是肿瘤存活的必需条件，我们研究为其提供了重要的遗传学依据。”
在正常的细胞内，p53控制细胞周期。换而言之，当功能正常时，它激活DNA修复机制并能防止损伤的DNA分裂。当DNA损伤不能修复，p53将诱导细胞凋亡或程序性细胞死亡。当p53因突变或缺失而关闭，细胞分裂将不受控制，即使DNA损伤，因此细胞将更有可能癌变。在这项研究中，研究者应用p53关闭的工程小鼠，同时这项小鼠有一个遗传学开关，研究者应用它可在肿瘤发生后将p53打开。一旦肿瘤细胞内的p53激活，大多数肿瘤细胞缩小40％到100％。研究者观察两种不同类型癌症，淋巴瘤和肉瘤。在淋巴瘤或白细胞来源的癌症组，p53在活化1或2天，癌细胞均发生凋亡。相反，肉瘤（来源于结缔组织）不发生凋亡，而是进入一种衰老的状态或不生长，这些肿瘤细胞慢慢缩小，最后逐渐被清除。研究者不确定这两种癌症是否发生了不同的方式的影响，但是他们已经开始尽力去寻找在p53在活化后其他激活基因。
该研究也显示，开启p53对正常细胞无损害。此前，研究者一直担心p53将杀死正常细胞，因为正常细胞的p53从不表达。Ventura说：“这意味着，可以设计修复p53的药物，而不必担心其毒副作用。”包含能够修复突变的p53蛋白功能的小分子用于开启肿瘤细胞p53以及向肿瘤细胞内引入新的p53的基因治疗技术将成为可能的治疗方法。现在在研的一类潜在的药物，如nutlins，能够阻断鼠双微基因2，该酶可维持p53低水平。
在后续的研究中，美国麻省理工学院的研究者将在他们的小鼠模型中观察其他类型的癌症，如上皮癌。他们计划观察，是否相同的方法，不是p53，也能够抑制肿瘤。
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